バイオウェブ - 遺伝子医学MOOK 32号(2017)

32号 (2017)

遺伝子医学MOOK				◆　出版社　◆　（株）メディカルドゥ〒550-0004 大阪市西区靭（うつぼ）本町1-6-6 大阪華東(かとう)ビル5F TEL 06-6441-2231 FAX 06-6441-3227 URL https://www.medicaldo.co.jp/

難病研究up-to-date - 臨床病態解析と新たな診断・治療法開発をめざして -

編集：
松原洋一（国立成育医療研究センター研究所長、東北大学名誉教授）

■　序文

松原洋一

■　序章：情報共有による難病研究の隘路解消をめざして

末松　誠

■　第1章　難病の診断と病態解析

1．未診断疾患イニシアチブ
要　　匡

2．エピゲノム
右田王介・秦　健一郎

3．ヒトマイクロバイオームデータと病態診断
服部正平

4．大規模コホート調査とメタボローム解析が明らかにする日本人代謝プロファイル
小柴生造・山本雅之

■　第2章　難病の病態モデル作製

1．ゼブラフィッシュ
久保　純・宮坂恒太・松本　健・小椋利彦

2．患者由来iPS細胞を用いた病態モデル作製
戸口田淳也・山中伸弥

3．疾患モデルマウス：家族性アミロイドポリニューロパチー
山村研一

4．小型霊長類マーモセットによる病態モデル
井上貴史・佐々木えりか

■　第3章　難病の治療法（総論）

1．遺伝子治療の現状と展望
金田安史

2．酵素補充療法の現状と今後の展開
奥山虎之

3．核酸医薬
佐々木茂貴

4．難治性神経変性疾患における治療開発～疾患特異的iPS細胞を用いた神経疾患モデルの構築と治療薬の開発
岡田洋平・祖父江　元

5．先天代謝異常症のタンパク質ミスフォールディングに対する治療：薬理学的シャペロンとタンパク質恒常性制御因子
大野耕策

6．同種造血幹細胞移植
矢部普正

7．再生医療　iPS ES
梅澤明弘

8．ゲノム編集
高橋　智

■　第4章　難病の治療法（各論）

1．遺伝子治療

1）慢性肉芽腫症
小野寺雅史

2） AADC欠損症に対する遺伝子治療
山形崇倫・小島華林・中嶋　剛・村松慎一

2．タンパク質・酵素補充療法

1）ライソゾーム病に対する酵素補充療法
井田博幸

2）筋萎縮性側索硬化症（ALS）に対するHGF
青木正志

3．核酸医薬

1）デュシェンヌ型筋ジストロフィーの新規核酸医薬品開発をめざして－エクソン53スキップ薬開発の現状－
青木吉嗣・武田伸一

2）福山型筋ジストロフィー
戸田達史

4．薬剤の開発：低分子化合物，分子標的薬・抗体医薬

1）肺がんの新しい分子標的薬
矢野聖二

2）関節リウマチ
南木敏宏・川合眞一

3）脊髄性筋萎縮症（SMA）における新規治療
齋藤加代子

4） PARP阻害薬開発の現状と展望
三木義男

5．シャペロン

1）リソソーム病の薬理シャペロン療法
檜垣克美・難波栄二

6．移植（骨髄移植，肝移植など

1）副腎白質ジストロフィー（ALD）の造血幹細胞移植
下澤伸行

2）先天代謝異常症に対する肝移植
笠原群生

7．再生医療　iPS，ES

1）重症心不全に対する心筋再生治療法の開発
澤　芳樹

2） iPS細胞を用いた筋萎縮性側索硬化症の疾患モデル
仁木剛史・井上治久

3） ES細胞による再生医療
阿久津英憲・土田奈々絵

8．ゲノム編集

1）ゲノム編集
高田修治

2）疾患モデルマーモセット
佐藤賢哉・佐々木えりか

9．トピック

1）炎症性腸疾患の治療総論
水野慎大・金井隆典

■　第5章　難病研究今後の展開

1．次々世代のゲノム解析
岩間一浩・松本直通

2．データシェアリングによる研究促進
小崎健次郎

■　索引