先天性脊椎骨端異形成症,骨形成不全症
(高畑雅彦・小野寺智洋・高橋大介・岩崎倫政)
巻頭言:遺伝子治療研究の最前線
(小野寺雅史)
1.遺伝子治療総論
遺伝子治療の歴史とそこで使用されたベクター
(小野寺雅史)
2.遺伝子治療における安全性−造腫瘍性と免疫毒性−
(内山 徹)
3.Ex vivo 遺伝子治療
1)造血幹細胞を標的とする遺伝子治療
(内田直也)
2)CAR-T細胞療法
(加藤元博)
4.In vivo 遺伝子治療
1)脊髄性筋萎縮症,デュシェンヌ型筋ジストロフィー,その他
(宮内彰彦・山形崇倫)
2)AAVベクターによる血友病遺伝子治療
(柏倉裕志・大森 司)
3)網膜色素変性
(五十嵐 勉)
5.その他
1)腫瘍溶解ウイルス(アデノウイルス,ヘルペスウイルス,ワクシニアウイルス,麻疹ウイルス)臨床開発の現状
(谷 憲三朗)
2)核酸医薬−オリゴ核酸による遺伝子発現制御−
(井上貴雄)
3)ゲノム編集
(三谷幸之介)
ミトコンドリア病とアミノレブリン酸
(荒尾正人・大竹 明)
古代ゲノム研究の最先端(2)
(太田博樹)
■ Learning(1)〈遺伝性疾患(遺伝病)を学ぶ〉 |
Kabuki症候群
(黒田友紀子)
■ Learning(2)〈難治性疾患(難病)を学ぶ〉 |
筋萎縮性側索硬化症(ALS)
(青木正志)
ゲノムの非コード重要領域を探る:ATAC-seqが拡げるクロマチンアクセシビリティ解析の可能性
(小田真由美)
■ Genetic Counseling 〈実践に学ぶ遺伝カウンセリングのコツ〉 |
治療法が進歩する遺伝性難病の遺伝カウンセリングで配慮すべきこと−遺伝性ATTRアミロイドーシスの遺伝カウンセリング−
(柊中智恵子・植田光晴)
■ CGC Diary 〈私の遺伝カウンセリング日記〉 |
「咲けない時は,根を下へ下へと降ろしましょう」〜次に咲く花が,より大きく,美しいものとなるために〜
(石堂佳世)
■ Ties 絆〈当事者会、支援団体の紹介〉(9) |
マルファン症候群と類縁疾患を取り巻く環境改善のために
(猪井佳子)
哺乳類食虫目の小型実験動物スンクス(Suncus murinus )の研究
(竹見祥大・坂田一郎)